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深圳大學總醫院眼科主任蔡莉一行蒞臨中國基因集團總部參觀交流

作者:萬利加 日期:2019-05-17

        近日,深圳大學總醫院眼科主任蔡莉帶領團隊到訪中國基因集團總部進行參觀交流。萬利加集團董事局主席李偉波親自接見了蔡莉主任一行,重點介紹了基因集團的概況、在研生物藥項目、先天性黑朦癥II型基因治療項目。雙方在先天性黑朦癥II型基因治療項目的研發上進行了專業上的深度交流,并達成項目合作意愿。
       李主席指出:先天性黑朦癥(Leber’s congenital amaurosis,LCA)是發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變,出生時或出生后一年內往往視細胞功能完全喪失,導致患者全盲。目前已發現至少有25個基因突變導致不同類型的先天性黑朦癥,其中RPE65基因突變對應的是先天性黑矇癥II型。當前,已有針對RPE65基因突變導致的先天性黑矇癥II型的治療藥物獲批上市,對罹患眼部疾病的病人來說,要確診是否為RPE65基因突變導致的先天性黑矇癥II型進而采取治療,只能通過基因檢測來確認。先天性黑矇癥II型基因治療是一種基于AAV的基因療法,通過AAV載體,將正確的RPE65基因遞送到視網膜細胞,從而治療RPE65基因突變導致遺傳性視網膜疾病的處方基因治療產品。該方法提供了一個可用的RPE65基因來代替突變的RPE65基因,從而達到使眼睛恢復視力的目的。2018年,由美國賓夕法尼亞州大學,佛羅里達大學,費城兒童醫院和康奈爾大學共同研發的第一代先天性黑朦癥基因治療藥物Luxturna 己通過美國FDA審批上市。中國基因集團正在開發的是第二、三代先天性黑朦癥基因治療藥物。同第一代藥物相比,第二、三代藥品治療需要的劑量更少、成本更低、效果更好。
       聽完李主席的專業分享,蔡莉主任表示對中國基因集團先天性黑朦癥II型基因治療項目非常感興趣,愿意同中國基因集團開展合作,認為可以由中國基因集團負責前期的臨床前試驗,深圳大學總醫院配合做后期的臨床研究。
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